تعتبر تجارة تطوير وبيع الأدوية صناعة ضخمة ، حيث تجلب الشركات المليارات من العائدات سنويًا. على الصعيد العالمي ، من المتوقع أن تتجاوز مبيعات العقاقير التي تستلزم وصفة طبية 1.3 تريليون دولار في عام 2018. مبيعات فارما أكبر من إجمالي الناتج المحلي في 15 دولة ، مجتمعة. بالنسبة لبعض الناس ، خاصةً أولئك الذين يعانون من أمراض نادرة ، يمكن أن تكون تكلفة هذه الأدوية الحيوية عزيزة. إن الأدوية اليتيمة ، الأدوية المصممة لعلاج الأمراض التي يعاني منها عدد قليل من الناس ، يمكن أن تكلف بسهولة في الأرقام الستة.
بعض شركات التأمين لن تغطي جميع أو جزء كبير من هذه الأدوية ، تاركة الأسر والأفراد المتضررين للتعامل مع التكاليف بأنفسهم. هذا عبء مالي كبير بالنسبة للكثيرين وتسبب في قدر كبير من التدقيق في الصناعة.
وقد وضعت بعض التدابير للتعويض عن التكاليف ، مثل المنظمات غير الربحية وبرامج المساعدة في الوصفات الطبية. في حين أن هذه يمكن أن تكون مفيدة للبعض ، فإن نسبة كبيرة من الناس غير مؤهلين ويجب أن يدفعوا ثمن هذه الأدوية المنقذة للحياة.
01 جليبيرا
وقالت الشركة المصنعة لها ، UniQure ، في عام 2017 إنها لن تقوم بتجديد ترخيص تسويق الدواء في أوروبا. على الرغم من ارتفاع سعرها ، إلا أن غليبيرا لم تلتقطها بسبب طلب محدود للغاية من المرضى.
02 سوليريس
ويستطيع "سوليريس" أن يكلف المرضى ما يصل إلى 700 ألف دولار سنوياً ، وهو دواء فعال يستخدم لعلاج الهيموغلوبين الليلي الانتيابي. فقط 8000 شخص في العالم يعانون من هذه الحالة. يدمر المرض خلايا الدم الحمراء ، مما يؤدي إلى إصابة المرضى بالعدوى ، وفقر الدم ، وجلطات الدم.
في أيلول / سبتمبر 2017 ، أمرت السلطات الكندية شركة "أليكسيون للصناعات الدوائية" بتخفيض سعر "سوليريس" ووصفتها بأنها مفرطة.
03 العبارة
يستخدم Elaprase لعلاج متلازمة هنتر ، وهي حالة نادرة للغاية تؤثر على 500 شخص فقط في الولايات المتحدة التي تمنع وظائف المخ والنمو البدني. التكلفة السنوية للدواء أكثر من 500،000 دولار.
04 Naglazyme
يستخدم Naglazyme لعلاج Maroteaux-Lamy Syndrome ، وهي حالة تؤثر على الأنسجة الضامة. تشمل الأعراض الشائعة التقزم ، وتثبيط النمو ، وقضايا القلب وتلف الدماغ. تكاليف الدواء أكثر من 365،000 دولار.
05 سينريز
يعالج Cinryze حالة تسمى الوذمة الوعائية (angioedema) ، وهو مرض يصيب واحدًا من بين 50 ألف شخص في الولايات المتحدة. بتكلفة قدرها 350،000 دولار في السنة ، يدير هذا الدواء تورم في اليدين والحنجرة والمعدة.
06 فولوتين
فولوتين هو علاج لشكل نادر من السرطان يدعى ليمفوما الخلايا التائية. يعتبر العلاج الأخير الذي يستمر لمدة ستة أسابيع. بتكلفة تزيد عن 320،000 دولار ، لم يُظهِر تمديد الحياة لفترة طويلة ، لذلك يتم استخدامها عادة في الظروف القصوى فقط.
07 Acthar
يوصف Acthar لعلاج تشنجات الرضع أو المضبوطات. هذا المرض يؤثر عادة على الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة و 11 شهرا من العمر ، ولكن تمت الموافقة على Acthar لعلاج الأطفال حتى سن سنتين. كما يستخدم لعلاج مجموعة متنوعة من الحالات لدى البالغين ، بما في ذلك التصلب المتعدد. يكلف أكثر من 200،000 دولار في السنة.
شككت دراسة عام 2017 في مجلة الجمعية الطبية الأمريكية في فعالية Acthar ، مما يشير إلى أنها لم تكن أكثر فعالية من العلاجات الأخرى الأقل تكلفة المتوفرة.
08 Myozyme
Myozyme هو علاج ل Pompe ، وهو مرض نادر وفي بعض الأحيان مميت يهاجم القلب والعضلات الهيكلية. عندما يصيب الرضع ، غالباً ما تحدث الوفيات في السنة الأولى. Myozyme هو إنزيم خاص بالجليكوجين خاص بالليزوزوم والذي أدى في الدراسات إلى زيادة القدرة على البقاء وتقليل اعتماد المرضى على أجهزة التنفس الصناعي. وتتراوح تكلفته السنوية بين 100000 و 300000 دولار في السنة. غير متوفر حاليًا في الولايات المتحدة